De resultaten van een kleinschalige studie, die geen uitspraken kunnen doen over veiligheid, suggereren dat een infuus met AAV5-hFVIII-SQ bij ernstige hemofilie A gepaard gaat met aanhoudende normalisatie van de factor VIII-activiteit over een periode van een jaar bij zes van...
AV5-factor VIII-gentransfer voor ernstige hemofilie A
