Thérapie génique AAV5-facteur VIII 
en cas d’hémophilie A sévère

Les résultats d’une étude à petite échelle, qui ne permettent pas de se prononcer sur l’innocuité du traitement, suggèrent qu’une perfusion d’AAV5-hFVIII-SQ en cas d’hémophilie A sévère est associée à une normalisation permanente de l’activité du facteur VIII sur 1 an chez 6...

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