Resultaat van uw zoekopdracht : "Hemofilie"

Gentherapie
voor hemofilie B

Gentherapie
voor hemofilie B

Onderzoekers stelden een duurzame therapeutische factor IX-stollingsactiviteit vast na gentherapie met een stollingsfactor IX-
variant met hoge specifieke activiteit. The New England Journal of Medicine publiceert de resultaten van dit onderzoek alsook een bijhorend editorial.

AV5-factor VIII-gentransfer 
voor ernstige hemofilie A

AV5-factor VIII-gentransfer 
voor ernstige hemofilie A

De resultaten van een kleinschalige studie, die geen uitspraken kunnen doen over veiligheid, suggereren dat een infuus met AAV5-hFVIII-SQ bij ernstige hemofilie A gepaard gaat met aanhoudende normalisatie van de factor VIII-activiteit over een periode van een jaar bij zes van zeven patiënten die een hoge dosis kregen. De behandeling resulteert ook in een duidelijke reductie in gebruik van factor VIII in alle zeven patiënten.

Gentherapie voor hemofilie

Gentherapie voor hemofilie

The New England Journal of Medicine publiceert veelbelovende resultaten over gentherapie bij tien patiënten met ernstige hemofilie B. De toediening van één enkel infuus met adeno-geassocieerd virus serotype 8 (AAV8) als vector, resulteerde in deze studie in een therapeutische langetermijnexpressie van factor IX, gepaard gaande met klinische winst.

Onco-Hemato Vol. 18 Nr. 1
Onze site gebruikt cookies voor een betere bezoekerservaring en een gemakkelijker gebruik van deze site. Door verder te surfen op onze website aanvaardt u minstens het gebruik van functionele cookies. Via deze link ontdekt u meer over onze privacyvoorwaarden.
Verdergaan