Thérapie génique: un grand pas en avant

Les priorités ‘practice changing’ de l’ASH (59th annual meeting of the American Society of Hematology, Atlanta, 9-12 décembre 2017)

Dans la mesure où elle est liée à une anomalie monogénique, l’hémophilie de type A est un candidat idéal pour la thérapie génique. Le valoctocogene roxaparvovec qui permet grâce à un vecteur viral d’introduire le gène 
permettant la production de facteur VIII a été testé dans ce...

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