Drépanocytose: GBT440 ou voxelotor, un traitement prometteur

Les priorités ‘practice changing’ de l’ASH (59th annual meeting of the American Society of Hematology, Atlanta, 9-12 décembre 2017)

En modulant l’affinité de l’hémoglobine pour l’oxygène, GBT440 (voxelotor), première molécule de cette classe, inhibe la polymérisation de l’hémoglobine S que l’on observe dans la drépanocytose. Il a été testé à la dose de 900mg dans une étude de phase 2a sur 24 patients...

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