Type 1-mucopolysacharidose en transplantatie van genetisch gewijzigde autologe cellen

De ernstige vorm van de ziekte van Hurler (type 1-mucopolysacharidose) wordt over het algemeen gediagnosticeerd tijdens de eerste twee levensjaren. Zonder behandeling bedraagt de levensverwachting hooguit tien jaar. Enzymsubstitutietherapie verbetert de hersen- en botletsels niet...

U wenst verder te lezen ?

Toegang tot de volledige artikels is gereserveerd voor professionele zorgverleners.

Indien u een professionele zorgverlener bent, dient u zich aan te melden of u gratis te registreren om volledige toegang te krijgen tot deze inhoud.
Bent u journalist of wenst u ons te informeren, schrijf ons dan op redactie@rmnet.be.