Voor de aanmaak van exagamglogene-autotemcel (exa-cel), vroeger CTX001 genoemd, worden hematopoëtische stamcellen geoogst in het bloed van de patiënt. Die cellen worden gewijzigd met de CRISPR-Cas9-techniek om BCL11A te activeren, een gen dat foetale hemoglobine (HbF) produceert....
Hemoglobinopathieën genezen door genetische manipulatie?
