Een hoge concentratie van foetaal hemoglobine (HbF) verlaagt de morbiditeit en de mortaliteit van patiënten met transfusieafhankelijke beta-thalassemie (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT) en met sikkelcelziekte (1). De aanmaak van HbF valt na de eerste levensmaanden...
Gentherapie voor transfusie-afhankelijke beta-thalassemie en sikkelcelziekte?
