Inhibition du facteur de transcription BCL11A par thérapie génique dans l’anémie à cellules falciformes

11 mai 2021
par Philippe Mauclet

Comme le montre une étude pilote publiée dans le New England Journal of Medicine, l’inhibition de BCL11A est associée à la production d’hémoglobine fœtale et à une amélioration clinique chez les patients ayant une anémie à cellules falciformes sévère. Le rapport bénéfices/risques...

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